（原标题：环球重要 3 期商榷表现匹米替尼显赫提高腱鞘巨细胞瘤患者的临床疗效）

– MANEUVER 商榷达到主要止境，第 25 周的客不雅缓解率 （ORR） 为54.0%，而安危剂组为3.2%（p

– 在所关系键次要止境（包括孤寂和僵硬）方面也得回了有统计学预料和临床预料的显赫改善-

– 逐日一次口服匹米替尼的调养耐受性细致，因调养关系不良事件而阻隔调养的比例极低-

– 匹米替尼1b期最新商榷成果表现，其最好客不雅缓解率达85%，中位调养捏续工夫达到20个月–

和誉医药今天晓喻，根据颓落盲审委员会（BIRC）的RECIST v1.1程序，评估匹米替尼调养腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的3期MANEUVER商榷在第25周客不雅缓解率（ORR）方面得回了统计学预料上的显赫改善，达到54.0%，而安危剂为3.2%。

值得稳健的是，该商榷还标明，匹米替尼调养对与TGCT要紧患者临床成果关系的次要止境有统计学预料和临床预料的显赫改善，这些次要止境包括按数字评定量表测定僵硬进度（NRS；与基线比拟，平均变化为-3.00，安危剂组为- 0.57，p

在 MANEUVER 商榷中，匹米替尼展现出细致的的耐受性，安全性数据与先前阐发的数据一致，莫得胆汁淤积性肝毒性发生。调养中匹米替尼组出现的不良事件 （TEAE）导致调养阻隔和剂量下调的患者分歧是1.6%（1名）和7.9%（5名）。

"腱鞘巨细胞瘤往往多发于年青东说念主。这种荒僻的良性肿瘤滋长在重要里面和周围，主要影响处于使命年纪的年青东说念主和中年东说念主。腱鞘巨细胞瘤主要阐述为重要肿胀、孤寂、僵硬和活动受限，会严重影响浮浅活动才智，附近患者的使命和酬酢生涯。其一般需要通过手术进行调养，然则术后的高复发率以及反复手术可能带来的并发症给患者带来了雄伟挑战，因此伏击需要好像附近肿瘤滋长的系统性疗法。"北京积水潭病院骨与软组织肿瘤诊疗中心主任牛晓辉老师示意，"基于MANEUVER商榷的最新数据以及匹米替尼对CSF-1R的高采选性和有用抑遏作用，加上逐日一次的口服给药花式还有助于提高患者的永恒笃信性，匹米替尼有可能为腱鞘巨细胞瘤患者设立一种新的调养模式。

和誉医药董事长兼CEO徐耀昌博士示意："MANEUVER 是一项具有里程碑预料的环球性商榷。它是首个在多个地区以平衡比例招募亚洲和西方腱鞘巨细胞瘤患者的环球性磨真金不怕火。这么就不错进行详备的成果比较，有助于更潜入地了解不同东说念主群的疾病特征和潜在的反映各异。匹米替尼代表了新兴CSF-1R抑遏剂类别的重要进展，有望为环球的腱鞘巨细胞瘤患者提供新式口服小分子药物调养决策。咱们期待和默克团队精熟谐和，共同鼓吹匹米替尼的注册陈诉，让匹米替尼成为系统性调养腱鞘巨细胞瘤的首选决策！"

2023年12月，和誉医药与总部位于德国达姆施塔特的朝上科技公司默克医药健康杀青许可公约，授予其在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家买卖化许可，以及匹米替尼环球买卖权柄的独家采选权。

"对于主要由CSF-1过抒发引起的TGCT，临床上伏击需要有用且耐受性细致的系统性调养，该疾病会导致重要组织增厚和过度滋长，严重影响患者的生涯。MANEUVER的III期数据确认了和誉医药I期商榷的成果，标明pimicotinib靶向CSF-1有望为患者提供新的调养采选。咱们将与和誉医药谐和并审阅该商榷数据，准备和中国的监管机构共享商榷成果，咱们的共同指标是尽快将pimicotinib带给有需要的患者。"默克医药健康环球研发谨慎东说念主兼首席医学官Danny Bar-Zohar示意。

对于MANEUVER

MANEUVER重要商榷是一项由三部分构成的、连忙、双盲、安危剂对照临床3期商榷，旨在评估匹米替尼对稳健剿袭系统性调养条目且既往未剿袭过抗CSF1/CSF1R调养的TGCT患者中的疗效和安全性。该商榷正在中国（45 例患者）、欧洲（28 例）、好意思国和加拿大（21 例）开展。

在第1部分双盲商榷阶段，94名患者 以 2：1 的比例连忙剿袭 50 mg QD 的 匹米替尼（n=63）或安危剂 （n=31）调养24 周。其主要止境是严防向调养东说念主群中第 25 周时的客不雅缓解率 （ORR），由颓落盲审委员会基于实体瘤反映评估程序 （RECIST）1.1 版进行评估。次要止境包括基于肿瘤体积的评分、主动重要活动度、数字评定量表（NRS）测定的僵硬进度、简要孤寂量表（BPI）测定的孤寂进度和 PROMIS 形体功能评估。

在第1部分双盲商榷完成后，稳健条目的患者不错无间剿袭绽开标签的第2部分，完成最长24周的调养。完成第2部分的患者不错参加绽开标签延迟久（第3部分）以进行延迟调养和安全随访。

匹米替尼调养腱鞘巨细胞瘤1b期商榷的最新永恒随访成果

和誉医药还公布了评估匹米替尼对TGCT患者安全性和有用性的1期绽开标签多中心商榷的最新成果。题为"匹米替尼（ABSK021）在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）中的永恒疗效和安全性概况：1b期商榷更新阐发"的壁报将在2024年11月13日至16日于好意思国圣地亚哥举行的结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上展示。

适度2024年6月30日，此前阐发的42名50 mg剂量组患者的数据更新如下：

•根据颓落审查委员会（IRC）的RECIST v1.1评估，最好ORR为85.0%。中位调养捏续工夫为20.67个月（0.5, 30.1），54.8%的患者捏续调养工夫≥18个月，38.1%的患者捏续调养工夫≥24个月。基于Kaplan-Meier评估，中位缓解捏续工夫尚未达到（NR），69.0%的患者仍在剿袭调养。在永恒调养历程中，不雅察到肿瘤捏续放松、孤寂进度和僵硬缓解进度以及重要活动才智的逐渐改善。

•总体安全性情景与既往报说念保捏一致，永恒随访未发现独特的不良事件。

•未不雅察到胆汁淤积性肝毒性的笔据。

本文起首：财经报说念网